布美他尼是儿科临床广泛使用的利尿剂“老药”，价格便宜，药性温和，副作用小。据李斐教授介绍，“旧酒装新瓶”并非毫无依据，将布美他尼应用于孤独症患者是基于一种假设：布美他尼可以调节中枢神经系统的氯离子稳态，从而恢复自闭症相关的脑功能。既往临床试验样本量小、年龄跨度大、缺乏安慰剂对照，对小年龄自闭症患者的安全性和有效性尚不明确。

李斐教授同时强调，现有的研究可以看出，孤独症可能存在病因异质性，不同孤独症患者对布美他尼治疗效果存在差别。今后将深入研究，一方面在严格设计的多中心大样本临床研究中验证结果，一方面还需要综合考虑孤独症病因、病理机制等，找寻适用布美他尼的生物标志物，进而明确最佳适用人群。此外，低龄儿童的药物使用需要在仔细检查和评估以后，在医生指导和监测下使用。

此研究结果发布后，新华医院接到很多咨询，包括患者家属及相关领域的医生和学者。在随后接受媒体采访中，新华医院方面表示，公开发表的仅是阶段性药物干预的治疗效果，还没有到最终的研究结果，希望公众对这项进行中的研究保持谨慎乐观，也要再有一点耐心让团队继续工作下去。据悉，这项临床研究将继续开展，课题组也注册了真实世界临床研究，同时也会对现有加入临床试验的患儿进行更为精准的治疗以及随访观察。

北京儿童医院精神心理科主治医师王芳表示，还有一些科研人员也在开展一些科研实验，包括研究益生菌、催产素等对孤独症核心症状的效果，但尚未进入临床应用。“我们期待有改善核心症状的药物出现，这也是科研努力的方向。从整体效果来看，还不能因为某一款药物而放弃干预训练。”

校对 付春愔

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